5月24日，慢性腎性貧血治療藥物衛(wèi)生技術(shù)評估研究項目啟動會在成都成功舉行。這一研究聚焦于慢性腎性貧血及其治療，收集整理真實世界研究數(shù)據(jù)，評估一種新型口服治療藥物——低氧誘導(dǎo)因子脯氨酰羥化酶抑制劑（HIF-PHI）羅沙司他與傳統(tǒng)治療方案相比的臨床效果和成本效果，找出其成本效果價格閾值及其預(yù)算影響，同時評價治療的適宜性和可及性問題為這一新藥的定價和納入國家基本藥物目錄、醫(yī)保藥品目錄提供證據(jù)基礎(chǔ)。
　　對于衛(wèi)生技術(shù)評估對于我國藥物醫(yī)保準(zhǔn)入及臨床準(zhǔn)入過程的影響，國家衛(wèi)生健康委衛(wèi)生發(fā)展研究中心趙琨教授分享了她的觀點。
　　衛(wèi)生技術(shù)評估是一個決策分析工具，可以對醫(yī)療產(chǎn)品進(jìn)行系統(tǒng)多方位的評估
　　趙琨教授指出，衛(wèi)生技術(shù)評估是世界衛(wèi)生組織（WHO）在2014年大會上，正式向全球所有成員國倡議建立衛(wèi)生技術(shù)評估體系，并明確提出衛(wèi)生技術(shù)評估在明確產(chǎn)品特性的基礎(chǔ)上，對產(chǎn)品的臨床應(yīng)用效果及其帶來的多方面影響，如對經(jīng)濟(jì)、社會、服務(wù)組織體系、倫理等進(jìn)行系統(tǒng)的多方位的評估，多維度地判斷一個產(chǎn)品的價值。因此，可以說，衛(wèi)生技術(shù)評估是一種獨立的、由第三方來開展的決策分析工具。它是公允的，用證據(jù)說話，能帶來衛(wèi)生技術(shù)產(chǎn)品對所有利益相關(guān)方影響的證據(jù)鏈，很好地展示其臨床應(yīng)用價值，因此，可以有效地輔助醫(yī)保決策。
　　此外，隨著衛(wèi)生技術(shù)的實際應(yīng)用，新證據(jù)不斷涌出，衛(wèi)生技術(shù)評估要與時俱進(jìn)，應(yīng)沿著技術(shù)整個生命周期持續(xù)進(jìn)行，不斷更新證據(jù)，及時提供證據(jù)助力技術(shù)管理。
　　醫(yī)保是有限責(zé)任能力機(jī)構(gòu)，藥品準(zhǔn)入需多維度考量
　　今年我國的醫(yī)保藥品目錄會再次更新，趙琨教授介紹，藥品準(zhǔn)入需要進(jìn)行多維度的考量。
　　首先在覆蓋的疾病種類方面，第一要考慮病種在我國的疾病負(fù)擔(dān)，從這一角度，心腦血管疾病、腫瘤等慢病都在醫(yī)保覆蓋范圍內(nèi)。第二是關(guān)注重點人群，如兒童、婦女及老年人。第三即是關(guān)注社會熱點問題，如罕見病等。
　　其次在藥品臨床價值方面，有效性與安全性是默認(rèn)參數(shù)，是基礎(chǔ)。在確認(rèn)藥品的療效與安全性后再進(jìn)一步要求經(jīng)濟(jì)性。這需要藥企提交產(chǎn)品的在生產(chǎn)國及中國的增量成本效果（ICER）及預(yù)算影響分析數(shù)據(jù)，醫(yī)保專家評審委員會將對這些數(shù)據(jù)來源的準(zhǔn)性、客觀性、報告分析方法學(xué)及其結(jié)果的科學(xué)性進(jìn)行多面的評判，如技術(shù)相當(dāng)復(fù)雜，不排除委托大學(xué)院校等第三方重新開展技術(shù)評估。
　　此外，還需要評估產(chǎn)品的社會價值，包括這個產(chǎn)品的應(yīng)用是否會讓患者提早回歸社會，我認(rèn)為在用藥方便可及性及依從性方面，口服比肌肉注射好，而肌肉注射比靜脈點滴好。對于臨床應(yīng)用技術(shù)門檻要求不高的產(chǎn)品，即使是基層醫(yī)院醫(yī)生也能可以開出處方，就可以認(rèn)為這一產(chǎn)品具有較大的社會價值。
　　值得指出的是，醫(yī)保專家評審委員會包括了臨床、藥學(xué)、衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)、醫(yī)保支付、政策等多領(lǐng)域的專家組成的多學(xué)科團(tuán)隊（未來還可能會把患者納入進(jìn)來），目前已達(dá)5萬人專家?guī)臁榱朔乐怪饔^偏移對最終決策的影響，醫(yī)保采取了隨機(jī)抽取專家的機(jī)制。
　　醫(yī)保藥品準(zhǔn)入之所以要進(jìn)行如此嚴(yán)格的多維度評估，是因為醫(yī)保也是有限責(zé)任能力，跟老百姓自家過日子一樣，需要根據(jù)資金支付能力來確認(rèn)覆蓋的疾病與藥品。因此，醫(yī)保在進(jìn)一步加大對基本保障覆蓋面的同時，會重點考慮社會急需、臨床必須的具有成本效果的藥品。而在同類藥物間比較時，則利用ICER進(jìn)行橫向和預(yù)算比較，確認(rèn)準(zhǔn)入的藥品。
　　除了醫(yī)保準(zhǔn)入外，事實上，衛(wèi)生技術(shù)評估對于藥品的臨床準(zhǔn)入也同樣具有重要的參考價值，有了這些數(shù)據(jù)，醫(yī)生就知道，對于患者來說，哪些才是“性價比”比較高的產(chǎn)品。
　　創(chuàng)新藥物就是貴的藥，我認(rèn)為這一觀點片面了
　　在醫(yī)保準(zhǔn)入的藥品中，創(chuàng)新藥物是被重點關(guān)注的。趙琨教授認(rèn)為，這些創(chuàng)新藥物的研發(fā)往往是解決了臨床沒有被滿足的需求。有人認(rèn)為，創(chuàng)新藥物就是貴的藥物，特別是對于“全球新”的藥物，但這一觀點是片面的。
　　創(chuàng)新藥物的臨床價值一般來說都特別高，可能它的價格較貴，但患者可以得到一個更好的治療效果，其質(zhì)量調(diào)整生命年會更長，簡而言之創(chuàng)新藥物的“性價比高”。
　　在本次會議上啟動的項目即涉及了“全球新”藥物HIF-PHI羅沙司他，其通過特有機(jī)制，綜合調(diào)控內(nèi)源性EPO生成，改善鐵的吸收和利用，有效糾正腎性貧血，同時這一藥物為口服制劑，且無需使用靜脈鐵劑，患者依從性更好。目前羅沙司他已在我國完成Ⅲ期臨床研究，于2018年12月17日獲批上市。目前該藥物尚未在其他國家或者地區(qū)上市，是真正意義上的全球新藥物。
　　趙琨教授還指出，創(chuàng)新藥物在進(jìn)入中國市場時，在定價方面需要進(jìn)行戰(zhàn)略性的考量。眾所周知，中國的患者數(shù)量龐大，是一個非常大的潛在市場。包括創(chuàng)新藥物在內(nèi)的所有國外進(jìn)口藥品在進(jìn)入中國市場時的價格需要跟這個市場的患者數(shù)量匹配，就也是為什么要進(jìn)行醫(yī)保談判，因為我國有這個“量”的優(yōu)勢。
　　讓患者有好的生活質(zhì)量，更好地回歸社會，是所有醫(yī)療技術(shù)的最終目的
　　本次會議中啟動的“慢性腎性貧血治療藥物衛(wèi)生技術(shù)評估研究”旨在收集分析羅沙司他這一“全球新”藥物，在真實世界中應(yīng)用對于慢性腎性貧血治療的臨床價值。趙琨教授介紹，項目的目標(biāo)首先是要影響到慢性腎性貧血治療領(lǐng)域的相關(guān)專業(yè)人士，如臨床醫(yī)生，羅沙司他這一藥物的臨床效果如何，經(jīng)濟(jì)性如何；其次是為醫(yī)保準(zhǔn)入收集分析羅沙司他是否能更好地改善患者的生活質(zhì)量，及其對醫(yī)保預(yù)算的影響證據(jù)；同時，對于行業(yè)監(jiān)管部門，可以基于這些數(shù)據(jù)進(jìn)一步規(guī)范醫(yī)療行為，對于療效不明確、質(zhì)量低的產(chǎn)品，使其逐漸從臨床實踐中退出。
　　對于這一項目，趙琨教授直言，臨床實踐數(shù)據(jù)方式非常重要，項目正在搭建的縣域管理的透析患者數(shù)據(jù)平臺，直接與醫(yī)院的HIS系統(tǒng)對接實現(xiàn)研究指標(biāo)數(shù)據(jù)的自動采集，避免傳統(tǒng)的手工錄用。在項目中，我們將會收集透析患者所應(yīng)用的相關(guān)治療產(chǎn)品對預(yù)設(shè)質(zhì)控指標(biāo)的影響，包括一般生理性指標(biāo)如體重、血壓、液本排出量；生化指標(biāo)等，最終采用ICER中質(zhì)量調(diào)整生命年來評價患者的臨床獲益。
　　趙琨教授指出，讓患者有好的生活質(zhì)量，更好地回歸社會，重拾其社會功能，是所有醫(yī)療技術(shù)的最終目的。希望這個技術(shù)評估能夠真正幫助醫(yī)保調(diào)整以及臨床醫(yī)生，最終能夠給予患者一個更好的治療，使其更好地生活，活出精彩。